Ionis、AstraZeneca 之 eplontersen 第三期心臟病試驗未達主要終點

Ionis Pharmaceuticals 與 AstraZeneca 於 7 月 9 日宣布，其研發藥物 eplontersen 在一項針對轉甲狀腺素蛋白類澱粉沉積心肌病變（ATTR-CM）的第三期試驗中，共納入 1,432 名患者，但未能達到主要終點。

「雖然我們對該研究未達主要終點感到失望，但這些結果仍有潛力指引 ATTR-CM 的治療格局。」Ionis 執行長 Brett P. Monia 表示。

CARDIO-TTRansform 研究針對正在接受標準照護的 ATTR-CM 成人患者，測試 eplontersen 與安慰劑的療效。兩組中各有 57% 的患者在基線時已使用穩定劑，另有 24% 在試驗期間開始使用穩定劑。在整體人群中，於標準照護基礎上添加 eplontersen，並未在第 140 週時，對心血管死亡率與復發性心血管事件的複合終點帶來統計上顯著的效益。預先指定的亞組分析顯示，接受 eplontersen 單藥療法的患者，其風險比為 0.71，相較於安慰劑具名義顯著性；但在接受穩定劑治療的患者中，則未觀察到治療效果。

此次失敗對共同開發 eplontersen 的 Ionis 與 AstraZeneca 而言是一項打擊。該藥物已獲准以 WAINUA 名稱在超過 20 個國家用於治療遺傳性 ATTR 多發性神經病變，但 ATTR-CM 適應症代表的市場機會更為龐大，全球估計有 30 萬至 50 萬名患者。Levi & Korsinsky 在該訊息揭露後宣布，將對 AstraZeneca 展開待決的證券調查。

兩家公司表示，觀察到轉甲狀腺素蛋白持續且大幅降低，此結果與 TTR 沉默劑藥物類別的特性一致。Eplontersen 耐受性良好，安全性概況有利。在整體人群中，多項次要終點、影像學及生物標記分析結果均顯示 eplontersen 優於安慰劑。

研究結果將於 2026 年 8 月歐洲心臟病學會大會上發表。Ionis 與 AstraZeneca 表示將繼續分析完整數據集。

該試驗結果引發了關於 TTR 沉默劑在已使用穩定劑治療的 ATTR-CM 患者中所扮演角色的疑問，可能重塑現有治療模式。投資人將密切關注 8 月 ESC 大會的發表內容，以獲取更多數據及其對 eplontersen 在更廣泛 ATTR-CM 市場商業前景的影響。

本文僅供參考，不構成投資建議。