Incyte 旗下 INCA033989 在罕見血癌試驗中達成 70% 完全緩解率

根據 EHA 2026 年會公布的數據，Incyte 旗下藥物 INCA033989 在真性紅血球增多症（ET）中達到 70% 的完全緩解率，而在骨髓纖維化（MF）患者中則於第 24 週實現 27% 的脾臟體積縮減。

Incyte 總裁兼全球研發負責人 Pablo J. Cagnoni 表示：「這些數據顯示，INCA033989 在骨髓纖維化與真性紅血球增多症中均展現出具有臨床意義且一致的治療反應。」

在 ET 研究中，114 名患者中有 70% 達到完全血液學緩解（CHR），中位緩解時間為 2.1 週。在 Type 1 CALR 突變患者中，81% 在 750 毫克及以上劑量下達到持久 CHR；而在非 Type 1 患者中，50% 在 2,500 毫克劑量下達到持久 CHR 或部分血液學緩解。在 MF 方面，該藥物作為單一療法使用於曾接受 JAK 抑制劑治療但失敗的患者，於第 24 週達到 27% 的脾臟體積縮減率；若與 ruxolitinib 聯合使用，則達到 30%。此外，60% 可評估的 MF 患者出現貧血改善，其中 52% 達到主要貧血緩解。

這些成果使 INCA033989 成為一款針對 CALR 突變的潛在首創療法，此類突變約占 ET 與 MF 病例的 25% 至 35%。2025 年 11 月，Incyte 已獲得美國 FDA 針對該藥物在 ET 治療上的突破性療法認定，並將於 2026 年中啟動一項名為 EXCALIBUR-ET2 的第三期研究。

該藥物在兩種適應症中也展現出分子活性。在 MF 患者中，89% 的全血突變 CALR 等位基因負荷有所降低，81% 的外周血單核細胞至少減少 25%。在 ET 患者中，73% 達到 CHR 的患者其變異等位基因頻率至少下降 25%。無論突變複雜程度如何，臨床反應均可觀察到，其中 93% 具有高分子風險突變的 MF 患者顯示出 VAF 降低。

安全性數據顯示，84% 的 MF 患者與 95% 的 ET 患者持續接受治療，且未觀察到劑量限制性毒性。在 MF 患者中，27% 出現第三級或以上治療期間不良事件，最常見為血球減少症，僅有兩例因不良事件而停藥。在 ET 患者中，19% 出現第三級或以上不良事件，且未報告第三級或以上血小板減少症。

這些數據發布之際，禮來（Eli Lilly）旗下 Ajax Therapeutics 部門在同一會議上公布了其 Type II JAK2 抑制劑 AJ1-11095 的競爭性第一期數據，該藥物在 23 名經治 MF 患者中達到 70% 的最佳 SVR35 率。禮來的候選藥物透過抑制 JAK2 針對更廣泛的患者族群，而 Incyte 的策略則專注於特定突變，僅針對 CALR 驅動的疾病。

兩種適應症的廣泛療效以及分子反應數據，支持 INCA033989 作為具有疾病修飾潛力的療法。投資人將關注 ET 第三期研究的收案進度，以及 MF 關鍵性試驗的法規討論結果。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。