Niagen Bioscience推出首款罕見遺傳疾病藥物候選方案

Niagen Bioscience正從銷售保健品轉向開發藥物，首項計劃是針對罕見遺傳疾病的NAD+療法。

在那斯達克掛牌、以NAD+增強補充劑聞名的Niagen Bioscience Inc.，透過新成立的子公司啟動首個藥物開發計劃，目標鎖定加速衰老及目前尚無獲批療法的罕見遺傳疾病。

根據一份聲明，該公司宣布其全資子公司NAD Pharmaceuticals Corp.正式推出首個藥物候選方案，該子公司專注於開發罕見疾病療法。Niagen並未透露該候選方案的具體適應症、分子靶點或開發階段。

該計劃的核心在於NAD+——一種對能量代謝、DNA修復、粒線體功能及細胞壓力反應至關重要的輔酶——如何調節罕見遺傳疾病中的疾病路徑。NAD+水平會隨年齡增長而下降，研究人員已將其耗竭與粒線體功能障礙聯繫起來，例如弗里德賴希共濟失調症及某些粒線體腦病變——在這些疾病的多種亞型中，尚無FDA批准的療法。該公司現有的補充劑業務銷售菸醯胺核苷（一種可提升NAD+水平的前驅物），這為其提供了與藥物開發相關的製造和配方經驗。

此舉標誌著該公司從消費營養保健品起家的業務策略轉型。如果該計劃推進至臨床試驗並獲得FDA孤兒藥資格，Niagen將有資格享有七年市場獨佔權、最高可覆蓋25%臨床試驗成本的稅收抵免，以及申請費減免——這些激勵措施曾推動BioMarin Pharmaceutical Inc.和Ultragenyx Pharmaceutical Inc.等罕見疾病開發商獲得溢價估值。

這項進軍製藥領域的舉措，正值更廣泛的NAD+研究領域獲得關注之際。學術研究已將NAD+水平下降與衰老、代謝功能障礙及神經退化性疾病聯繫起來，從而為補充劑和潛在治療藥物創造了不斷增長的市場。持有菸醯胺核苷專利並在那斯達克以代碼CDXC交易的ChromaDex Corp.，已建立起可觀的補充劑業務，但尚未涉足藥物開發。私營競爭對手Elysium Health也專注於消費渠道。Niagen的不同之處在於其決定走監管藥物路線，如果臨床數據能支持其療效，這將打開一個大得多的潛在市場。

Niagen決定將該計劃設立在獨立子公司中，暗示該公司可能會尋求外部合作或授權交易來資助臨床開發。針對NAD+路徑的罕見疾病生物技術初創公司已吸引創投資本興趣，但目前尚無任何基於NAD+的療法獲得FDA批准。根據Evaluate Pharma的數據，2025年全球罕見疾病藥物市場價值約為二千八百億美元，孤兒藥約占處方藥總銷售額的20%。根據適應症和定價，即使單一獲批的孤兒藥每年也能創造五億至二十億美元的峰值銷售額。

對投資者而言，問題在於Niagen能否成功完成曾讓其他補充劑公司絆倒的轉型。從營養保健品到製藥的轉變需要不同的監管規則、更長的時間線和更高的資金需求。Niagen並未披露其現金狀況，也未提供臨床里程碑的時間表。該公司股票在那斯達克以代碼NAGE交易。投資者將關注未來幾季關於具體適應症、臨床前數據及融資計劃的細節。

本文僅供資訊參考，不構成投資建議。